O que é a AME e quem será beneficiado pelo novo protocolo
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 é uma doença genética rara que afeta recém-nascidos nos primeiros meses de vida. A condição compromete os neurônios motores da medula espinhal, levando à perda progressiva de força muscular e, nos casos mais graves, à necessidade de ventilação mecânica contínua.
Desde abril de 2025, o Sistema Único de Saúde (SUS) passou a disponibilizar gratuitamente o medicamento Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque), considerado o tratamento mais caro do mundo. Avaliado em mais de R$ 6 milhões por dose, o fármaco será ofertado a crianças com AME tipo 1 com até seis meses de idade e que não façam uso contínuo de ventilação invasiva por mais de 16 horas diárias.
Como funciona o pagamento por desempenho
O Ministério da Saúde firmou um modelo de pagamento baseado em desempenho clínico, por meio de um contrato de compartilhamento de risco com a farmacêutica Novartis. O valor total será dividido em quatro parcelas, pagas conforme os resultados observados ao longo de quatro anos:
- 40% no momento da aplicação da dose única;
- 20% após 24 meses, se o bebê conseguir sustentar a cabeça (controle da nuca);
- 20% após 36 meses, se a criança conseguir sentar sem apoio por pelo menos 10 segundos;
- 20% após 48 meses, se os ganhos motores forem mantidos.
Se houver óbito ou necessidade de ventilação mecânica permanente, os pagamentos futuros são suspensos automaticamente.
Goiás conta com centro habilitado para aplicação da terapia
O estado de Goiás está entre os 18 estados brasileiros com centros de referência habilitados pelo SUS para aplicar o Zolgensma. Essas unidades especializadas são responsáveis por identificar os pacientes elegíveis, administrar o tratamento e acompanhar a evolução clínica ao longo dos quatro anos previstos pelo protocolo.
Embora não haja casos públicos documentados até o momento de pacientes em Goiás que tenham recebido o Zolgensma, a presença do centro habilitado no estado garante acesso ao tratamento para famílias goianas, inclusive em municípios do interior, como Pires do Rio.
Outras terapias já ofertadas para AME no SUS
Antes da introdução do Zolgensma, o SUS já ofertava dois medicamentos para o tratamento da AME:
- Nusinersena (Spinraza): medicamento intratecal, aplicado por punção lombar;
- Risdiplam (Evrysdi): solução oral de uso diário, também indicada para adolescentes e adultos.
Essas opções continuam disponíveis para pacientes que não se enquadram nos critérios clínicos exigidos para o uso do Zolgensma.
Estimativa de impacto no Brasil
O Brasil registra, em média, 2,8 milhões de nascimentos por ano. Destes, cerca de 300 casos anuais são estimados com algum tipo de AME, sendo a maioria do tipo 1. Com os critérios definidos pelo novo protocolo, entre 40 e 50 crianças por ano devem se qualificar para receber o Zolgensma gratuitamente pelo SUS.
Linha do tempo do pagamento do Zolgensma
| Etapa | Condição clínica esperada | % do valor pago |
|---|---|---|
| 0 meses | Aplicação da dose única | 40% |
| 24 meses | Controle da cabeça | 20% |
| 36 meses | Sentar sem apoio por 10 segundos | 20% |
| 48 meses | Manutenção dos ganhos motores | 20% |
| Falha clínica | Sem pagamento das parcelas futuras | – |
